ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI;ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.
发明人:
BETTENCOURT, BRIAN,DESNICK, ROBERT J.,YASUDA, MAKIKO,QUERBES, WILLIAM,FITZGERALD, KEVIN
申请号：
PE2016000454
公开号：
PE20161130A1
申请日:
2014.10.03
申请国别(地区):
PE
年份:
2016
代理人:
摘要：
It refers to the inhibition of Alaskan gene expression of DNA (dsrn), which includes a meaningful chain and a preservative. It also refers to the combination of dsrn and collocation, in which collocation is best combined with the third point of the meaningful chain, as well as the pharmacological composition of dsrn. These dsrn are useful tools for the treatment of Alaska expression disorders such as weeds.Se refiere a acidos ribonucleicos bicatenarios (dsARN) que inhiben la expresion del gen ALAS1, los cuales comprenden una cadena con sentido y otra antisentido. Tambien se refiere a conjugados de dichos dsARN con un ligando, donde el ligando se conjuga preferentemente con el extremo 3’ de la cadena con sentido； asi como a composiciones farmaceuticas que comprenden dichos dsARN. Dichos dsARN son utiles en el tratamiento de trastornos relacionados con la expresion de ALAS1, tales como las porfirias
