アイカーン スクール オブ メディシン アット マウント サイナイ;ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI
发明人:
EDWARD H SCHUCHMAN,シュシュマン エドワード エイチ．
申请号：
JP2019088262
公开号：
JP2019150042A
申请日:
2019.05.08
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide therapeutic compositions of acid ceramidase and methods of making and using them.SOLUTION: The invention relates to a method for producing a therapeutic composition comprising the steps of: providing a medium containing an inactive acid ceramidase precursor； incubating the medium under the conditions effective to convert part of the inactive acid ceramidase precursor to active acid ceramidase； and collecting the incubated medium containing the inactive acid ceramidase precursor and activated acid ceramidase as a ceramidase mixture. The invention also relates to a method of acid ceramidase treatment comprising a step of formulating a ceramidase mixture as the acid ceramidase to be used in the treatment, where the ceramidase mixture includes an inactive acid ceramidase precursor and an active acid ceramidase. The invention also relates to preparation of a therapeutic composition of a ceramidase lacking acid sphingomyelinase.SELECTED DRAWING: None【課題】治療用酸性セラミダーゼ組成物ならびにそれを作製および使用する方法の提供。【解決手段】不活性酸性セラミダーゼ前駆体を含有する培地を提供する段階；不活性酸性セラミダーゼ前駆体の一部を活性酸性セラミダーゼに変換するのに有効な条件下で培地をインキュベートする段階；ならびにインキュベートした培地を、不活性酸性セラミダーゼ前駆体および活性酸性セラミダーゼを含むセラミダーゼ混合物として回収する段階を含む、治療用組成物を生成する方法。酸性セラミダーゼ処置で使用される酸性セラミダーゼを、不活性酸性セラミダーゼ前駆体および活性酸性セラミダーゼを含むセラミダーゼ混合物として製剤化する段階を含む、酸性セラミダーゼ処置の方法。酸性スフィンゴミエリナーゼを欠くセラミダーゼの治療用組成物の調製方法。【選択図】なし
