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5′-硫代磷酸酯mRNA 5′-端(帽)类似物、包含所述类似物的mRNA、其获得方法和用途
- 专利权人:
- 华沙大学
- 发明人:
- J.杰米勒提,K.法克-达布罗瓦斯卡,B.沃杰特泽克,M.巴兰诺瓦斯基,A.诺维卡,J.科瓦勒斯卡,P.斯克尔斯基,M.瓦尔敏斯基
- 申请号：
- CN201780013350.3
- 公开号：
- CN109071589A
- 申请日:
- 2017.01.27
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及在7‑甲基鸟苷核苷的5′位含有硫原子的mRNA 5′‑端(帽)的核苷酸类似物。所公开的化合物被DcpS酶(脱帽化清除剂)识别(结合和不水解),因此可作为其抑制剂而具有治疗用途。DcpS是具有焦磷酸酶活性的帽特异性酶,其被鉴定为治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的治疗靶标。一些所公开的化合物在磷酸链中具有其它修饰,其调节它们对DcpS酶的亲和力。本发明还涉及在5′端被含有5′‑硫代磷酸酯部分的mRNA 5′‑端(帽)类似物修饰的mRNA,所述mRNA在细胞条件中具有增加的稳定性和翻译活性,涉及它们的制备方法、它们的用途和含有它们的药物制剂,其中L1和L2独立地选自O和S,其中L1和L2的至少一个不是O。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
