Centre National de la Recherche Scientifique;GENETHON
发明人:
申请号：
EP18182802.1
公开号：
EP3404106A1
申请日:
2014.04.10
申请国别(地区):
EP
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to an expression system for systemic administration comprising a sequence encoding a protein, said expression system allowing: expression at a therapeutically acceptable level of the protein in target tissues including skeletal muscle and / or peripheral nervous tissue； and the expression at a toxically acceptable level of the protein in the tissues other than the target tissues, advantageously in the heart.La présente invention concerne un système d'expression pour administration systémique comprenant une séquence codant une protéine, ledit système d'expression permettant :- l'expression à un niveau thérapeutiquement acceptable de la protéine dans les tissus cibles comprenant les muscles squelettiques et/ou le tissu nerveux périphérique ； et- l'expression à un niveau toxiquement acceptable de la protéine dans les tissus autres que les tissus cibles, avantageusement dans le coeur.
