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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE TROUBLES LYSOSOMAUX
专利权人:
Rush University Medical Center
发明人:
申请号:
EP15861122.8
公开号:
EP3220906A1
申请日:
2015.11.16
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
One aspect of the invention provides a method for treatment of a lysosomal storage disorder. The method may include administering to a subject in need of such treatment a composition including a therapeutically effective amount of an agent that mediates upregulation of Transcription Factor EB. In one embodiment, the composition includes a fibrate, such as gemfibrozil or fenofibrate. In another embodiment, the composition also includes all-trans retinoic acid or vitamin A.Un aspect de l'invention concerne un procédé pour le traitement d'un trouble du stockage lysosomal. Le procédé peut comprendre l'administration à un sujet nécessitant un tel traitement d'une composition comprenant une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent qui médie une régulation positive du facteur de transcription EB. Dans un mode de réalisation, la composition comprend un fibrate, tel que le gemfibrozil ou le fénofibrate. Dans un autre mode de réalisation, la composition comprend également de l'acide tout-trans-rétinoïque ou de la vitamine A
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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