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Fabry氏病基因療法
专利权人:
UCL BUSINESS PLC
发明人:
NATHWANI, AMIT,纳斯瓦尼 阿密特,納斯瓦尼 阿密特,RAJ, DEEPAK,拉吉 迪派克,纳斯瓦尼 阿密特,納斯瓦尼 阿密特,拉吉 迪派克
申请号:
TW105114579
公开号:
TW201706412A
申请日:
2016.05.11
申请国别(地区):
TW
年份:
2017
代理人:
摘要:
There is described a nucleic acid molecule comprising a nucleotide sequence encoding for a functional α-galactosidase A protein wherein the nucleotide sequence has at least 85% identity to the sequence of SEQ ID NO. 1. Also described is a vector, host cell or transgenic animal comprising the nucleic acid molecule; and a pharmaceutical composition comprising the nucleic acid molecule or the vector. Further, the use of the nucleic acid molecule in a method of treating Fabry disease is described.描述一種核酸分子,其包含一編碼功能性甲型半乳糖苷酶A蛋白質的核苷酸序列,其中該核苷酸序列與序列辨識編號1的序列具有至少85%的同一性。亦描述一種包含該核酸分子之載體、宿主細胞或是基因轉殖動物;以及一種包含該核酸分子或是該載體之藥學組成物。再者,描述該核酸分子於治療Fabry氏病的藥物之方法。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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