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Antisense Oligonucleotides for the Treatment of Stargard Disease
专利权人:
프로큐알 테라퓨틱스 Ⅱ 비.브이.
发明人:
일마즈-엘리스, 알리예 세다,아담손, 피터,둘라, 칼야나 차크라바르티,스쿨켄스, 이리스 안토이네트 에르네스틴
申请号:
KR1020197031231
公开号:
KR1020190139894A
申请日:
2018.04.13
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to the field of medicine and biotechnology. In particular it relates to novel antisense oligonucleotides (AONs) which can be used for the treatment, prevention and / or delay of Stagart disease and / or ABCA4-related eye diseases. More specifically, the present invention relates to AON used to inhibit or block exon 39 skipping in human ABCA4 pre-mRNA.본 발명은 의약 및 생명공학 분야에 관한 것이다. 특히 이는 스타가르트 질환 및/또는 ABCA4 관련 안과 질환의 치료, 예방 및/또는 지연에 사용될 수 있는 신규한 안티센스 올리고뉴클레오타이드(AON)에 관한 것이다. 보다 상세하게는 본 발명은 인간 ABCA4 프리-mRNA에서 엑손 39 스킵핑을 억제하거나 차단하는 데 사용되는 AON에 관한 것이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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