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Mały interferujący RNA (siRNA) do leczenia autosomalnej, dominującej osteopetrozy spowodowanej mutacją genu CLCN7 (ADO2 zależnej od CLCN7)
专利权人:
Universita' Degli Studi Dell'Aquila
发明人:
TETI, ANNA MARIA,RUCCI, NADIA,CAPULLI, MATTIA,MAURIZI, ANTONIO
申请号:
PL15732387
公开号:
PL3145553T3
申请日:
2015.05.21
申请国别(地区):
PL
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention lies in the field of molecules known as “small interfering RNA” with therapeutic applications. siRNAs have the ability to reduce gene expression in an extremely specific way (1). These are small sequences of double-strand RNA, normally used in laboratory to modify cell function, which revolutionized cell biology by allowing previously precluded molecular manipulations.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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