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Treatment of complement-mediated disorders
专利权人:
ケンブリッジ・エンタープライズ・リミテッド;ザ シドニー チルドレンズ ホスピタルズ ネットワーク (ランドウィック アンド ウェストミード)
发明人:
ラックマン,ピーター,アレクサンダー,イアン
申请号:
JP2018559206
公开号:
JP2019519494A
申请日:
2017.05.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
Described are methods of treatment of complement-mediated disorders, in particular disorders associated with over-activation of the complement C3b feedback cycle (e.g. age-related macular degeneration (AMD)) using gene therapy. In the method, a recombinant viral vector encoding factor I is administered to increase the level of complement factor I by expressing a therapeutically effective amount of encoding factor I from the vector in the subject. Also described is a recombinant viral vector encoding Factor I, a recombinant viral particle encapsidated with the vector, and their use in the method of treatment. 【Selection chart】 None遺伝子治療を使用する、補体媒介性障害、特に、補体C3bフィードバックサイクルの過剰活性に関連した障害(例えば、加齢黄斑変性(AMD))の治療方法を記載する。該方法においては、因子Iをコードする組換えウイルスベクターを投与して、コード化因子Iの治療的有効量を対象におけるベクターから発現させることにより、補体因子Iのレベルを上昇させる。因子Iをコードする組換えウイルスベクター、該ベクターをキャプシドで包み込んでいる組換えウイルス粒子、および該治療方法におけるそれらの使用も記載する。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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