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ANIMAUX NON HUMAINS COMPRENANT UN LOCUS ASGR1
专利权人:
Inc.;Regeneron Pharmaceuticals
发明人:
申请号:
EP18749203.8
公开号:
EP3644722A1
申请日:
2018.06.27
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Non-human animal cells and non-human animals comprising a humanized Asgr1 locus and methods of using such non-human animal cells and non-human animals are provided. Non-human animal cells or non-human animals comprising a humanized Asgr1 locus express a human ASGR1 protein or an Asgr1 protein, fragments of which are from human ASGR1. Methods are provided for using such non-human animals comprising a humanized Asgr1 locus to assess in vivo efficacy of human-ASGR1-mediated delivery of therapeutic molecules or therapeutic complexes to the liver and to assess the efficacy of therapeutic molecules or therapeutic complexes acting via human-ASGR1-mediated mechanisms.L'invention concerne des cellules animales non humaines et des animaux non humains comprenant un locus Asgr1 humanisé et des méthodes d'utilisation de ces cellules animales non humaines et d'animaux non humains. Des cellules animales non humaines ou des animaux non humains comprenant un locus Asgr1 humanisé expriment une protéine ASGR1 humaine ou une protéine Asgr1, dont des fragments proviennent de l'ASGR1 humain. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation de tels animaux non humains comprenant un locus Asgr1 humanisé pour évaluer l'efficacité in vivo de l'administration médiée par l'ASGR1 humaine de molécules thérapeutiques ou de complexes thérapeutiques au foie, et pour évaluer l'efficacité de molécules thérapeutiques ou de complexes thérapeutiques agissant par l'intermédiaire de mécanismes médiés par l'ASGR1 humain.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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