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Improved expression cassette for genomic integration and expression of mutation factor VIII for treating hemostatic diseases
专利权人:
ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア
发明人:
サバティーノ,デニス,ハイ,キャサリン エー.,エルキャービー,ライロン,サバティーノ,デニス,ハイ,キャサリン エー.,エルキャービー,ライロン
申请号:
JP2017507431
公开号:
JP2018506261A
申请日:
2015.08.13
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Factor VIII variants and uses thereof are disclosed. In certain embodiments, the Factor VIII variant is expressed more efficiently by the cell than the wild type Factor VIII protein, and is secreted at an increased level by the cell than the wild type Factor VIII protein. It exhibits enhanced activity compared to the type of factor VIII protein and is more efficiently genomically integrated into the viral vector.第VIII因子変異体及びその使用が開示される。特定の実施形態において、第VIII因子変異体は、野生型の第VIII因子タンパクよりも細胞によってより効率的に発現され、野生型の第VIII因子タンパクよりも細胞によって増加したレベルで分泌され、野生型の第VIII因子タンパクと比較して増強された活性を示し、ウイルスベクター中により効率的にゲノム組込される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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