JAMES HEYES,ヘイズ ジェームズ,MARK WOOD,ウッド マーク,ALAN MARTIN,マーティン アラン
申请号：
JP2018131692
公开号：
JP2018197239A
申请日:
2018.07.11
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide: novel cationic (amino) lipids and lipid particles comprising these lipids, which are advantageous for the in vivo delivery of effective components, such as nucleic acids； nucleic acid-lipid particle compositions suitable for in vivo therapeutic use； methods for producing these compositions； and methods for introducing effective components, such as nucleic acids, and therapeutic agents into cells by using these compositions, e.g., for the treatment of various disease conditions.SOLUTION: This invention relates to cationic lipids expressed by formula I or its salt. (R1 and R2 are each independently H or C1-C6 alkyl, or the like； R3 is not present, or is H or C1-C6 alkyl, and provides a quaternary amine； R4 and R5 are each independently C10-C24 alkyl, or the like； X is O, S, C(O), C(O)O, or the like； Y is not present, or is optionally substituted C1-C6 alkyl, or the like).SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2019,JPO&INPIT【課題】核酸などの有効成分又は治療剤のインビボ送達のために有利な、新規な陽イオン性（アミノ)脂質及びこれらの脂質を含む脂質粒子、並びにインビボ治療用途に適した核酸-脂質粒子組成物などの脂質粒子の提供。又、これらの脂質組成物を製造する方法、及びこれらの脂質組成物を使用して、例えば様々な疾患の処置のために、細胞内に核酸などの有効成分又は治療剤の導入方法の提供。【解決手段】式Iの陽イオン性脂質又はその塩。（R1及びR2は各々独立にH又はC1-C6アルキル等；R3は、存在しないか、又はHもしくはC1-C6アルキルであって4級アミンを提供し；R4及びR5は各々独立にC10-C24アルキル等；Xは、O、S、C(O)、C(O)O等；Yは、存在しないか、又は置換されていてもよいC1-C6アルキル等）【選択図】なし
