SAN DIEGO STATE UNIVERSITY FOUNDATION;GOTTLIEB, Roberta, A.
发明人:
GOTTLIEB, Roberta, A.
申请号:
USUS2011/026299
公开号:
WO2011/106684A3
申请日:
2011.02.25
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要:
In alternative embodiments, the invention provides cell-permeable recombinant or synthetic proteins to modulate autophagy, including a Tat-Atg5K130R (inhibitor of autophagy) and a Tat-Beclinl (stimulant or activator of autophagy), and nucleic acids expressing them and methods for making and using them, e.g., to treat conditions and disorders responsive to autophagy modulation (e.g., where autophagy is dysregulated), including neurodegeneration, cystic fibrosis, cancer, heart failure, diabetes, obesity, sarcopenia, aging, ischemia/reperfusion, inflammatory disorders including Crohns, ulcerative colitis, biliary cirrhosis, lysosomal storage diseases, infectious diseases associated with intracellular pathogens including viruses, bacteria, and parasites such as Trypanosomes and malaria.L'invention concerne des protéines recombinantes ou de synthèse perméables dans les cellules dans différents modes de réalisation, en vue de moduler l'autophagie, comprenant un Tat-Atg5K130R (inhibiteur de l'autophagie) et un Tat-Beclinl (stimulant ou activateur de l'autophagie), des acides nucléiques les exprimant et des procédés pour les produire et les utiliser, par exemple pour traiter des états et des troubles répondant à une modulation de l'autophagie (par exemple lorsque l'autophagie est déréglée), comprenant la neurodégénérescence, la fibrose cystique, le cancer, l'insuffisance cardiaque, le diabète, l'obésité, la sarcopénie, le vieillissement, l'ischémie/reperfusion, les troubles inflammatoires, comprenant la maladie de Crohn, la recto-colite hémorragique, la cirrhose biliaire, les maladies lysosomales, les maladies infectieuses associées à des agents pathogènes intracellulaires comprenant les virus, les bactéries et les parasites tels que les trypanosomes et la malaria.