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COMPOSITIONS AND METHODS FOR LENTIVIRAL EXPRESSION OF APOA-1 OR VARIANTS THEREOF USING SPLICEOSOME MEDIATED RNA TRANS-SPLICING
专利权人:
VIRXSYS CORPORATION
发明人:
PUTTARAJU, Madaiah,MANSFIELD, Gary, Stephen,KOROKHOV, Nikolay,DCOSTA, Jenice, G.,HUMEAU, Laurent, M.,MCGARRITY, Gerard, J.,WANG, Jun
申请号:
USUS2011/037419
公开号:
WO2011/146885A3
申请日:
2011.05.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
The disclosure provides methods and compositions for generating nucleic acid molecules through RNA trans-splicing that target a highly expressed pre-mRNA and contain the coding sequence of a protein or polypeptide of interest. The compositions disclosed include recombinant lentiviral vectors expressing pre-trans-splicing molecules (PTMs) designed to interact with the target precursor messenger RNA molecule (target premRNA) that is abundantly expressed, and mediate a trans-splicing reaction resulting in the generation of chimeric RNA molecule (chimeric RNA) capable of encoding a protein or polypeptide of interest.La présente invention concerne des procédés et des compositions pour la génération de nouvelles molécules dacide nucléique, par un transépissage dARN, qui ciblent un pré-ARNm fortement exprimé et qui contiennent la séquence codante dune protéine ou dun polypeptide dintérêt. Les compositions de linvention comprennent des vecteurs lentiviraux recombinants exprimant des molécules de transépissage préalable (PTM) conçues pour interagir avec la molécule dARN messager précurseur cible (ARNm préalable cible) qui est abondamment exprimée et assure la médiation dune réaction de transépissage, ce qui conduit à la génération dune nouvelle molécule dARN chimérique (ARN chimérique) capable de coder pour une protéine ou un polypeptide dintérêt.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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