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Method and composition for CNS delivery of isononic acid 2-sulfatase
专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES INC;シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド
发明人:
ガオチョン チュー,クリス ロウ,ザーラ シャーロク,ジェイムズ クリスチャン,リック ファーナー,ジン パン,テレサ リア ライト,ペリクルス カリアス,ZHU GAOZHONG,LOWE KRIS,SHAHROKH ZAHRA,JAMES CHRISTIAN,RICK FAHRNER,PAN JING,TERESA LEAH WRIGHT,PERICLES CALIAS
申请号:
JP2020024183
公开号:
JP2020079298A
申请日:
2020.02.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Issues and methods for the CNS delivery of izuronic acid - 2-sulfatase.The present invention provides a composition and method for the CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage disease, among other things.In some embodiments, the present invention encompasses a stable formulation for direct CNS intrathecal intraluminal administration, including an isonoxy-2-sulfatase (I2S) protein, and a salt and a polysorbate surfactant for treatment of Hunter syndrome.In various embodiments, the present invention includes a method of treating a Hunter syndrome, including the step of intrathecally administering a formulation according to any embodiment described herein to an object requiring treatment.No selection【課題】イズロン酸-2-スルファターゼのCNS送達のための方法および組成物の提供。【解決手段】本発明は、とりわけ、リソソーム蓄積疾患の効果的な治療用のリソソーム酵素のCNS送達のための組成物および方法を提供する。いくつかの実施形態では、本発明は、ハンター症候群の治療のための、イズロン酸-2-スルファターゼ(I2S)タンパク質と、塩と、ポリソルベート界面活性剤とを含む直接的CNS髄腔内腔内投与のための安定製剤を包含する。種々の態様では、本発明は、本明細書に記載されるいずれかの実施形態による製剤を、治療を必要とする対象に髄腔内腔内投与するステップを含む、ハンター症候群の治療方法を包含する。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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