Ли, Чжэнь,Чжу, Жуй,Пэй, Тао,Николас, Энтони,Буш, Эрик У.,Чжэнь,Жуй,Тао,Энтони,Эрик У.
申请号：
EA202090234
公开号：
EA202090234A1
申请日:
2018.07.05
申请国别(地区):
EA
年份:
2020
代理人:
摘要：
RNAi agents, compositions that include RNAi agents, and methods for inhibiting the alpha-ENaC gene (SCNN1A) are described. Alpha-ENaC RNAi agents and RNAi conjugates disclosed herein inhibit alpha-ENaC gene expression. Pharmaceutical compositions are also described that include one or more alpha-ENaC RNAi agents, optionally with one or more additional therapeutic agents. Delivery of the described RNAi alpha-ENaC agents to epithelial cells, such as lung epithelial cells, in vivo provides inhibition of alpha-ENaC gene expression and a decrease in ENaC activity, which can provide a therapeutic effect in subjects, including humans.Описаны средства РНКи, композиции, которые включают средства РНКи, и способы ингибирования гена альфа-ENaC (SCNN1A). Альфа-ENaC средства РНКи и конъюгаты средств РНКи, раскрытые в настоящем документе, ингибируют экспрессию гена альфа-ENaC. Также описаны фармацевтические композиции, которые включают одно или более альфа-ENaC средств РНКи, необязательно с одним или более дополнительными терапевтическими средствами. Доставка описанных альфа-ENaC средств РНКи в эпителиальные клетки, такие как эпителиальные клетки легких, in vivo обеспечивает ингибирование экспрессии гена альфа-ENaC и снижение активности ENaC, что может обеспечивать терапевтический эффект у субъектов, в том числе людей.
