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methods and compositions for distribution in the snc of arylsulfatase a
专利权人:
SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES; INC.
发明人:
Jing Pan,Katherine Taylor,Lawrence Charnas,Nazila Salamat-Miller,Paul Campolieto,Pericles Calias,Teresa Leah Wright,ZAHRA SHAHROKH
申请号:
BR112012033216
公开号:
BR112012033216A2
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
BR
年份:
2020
代理人:
摘要:
method and compositions for distribution in the snc of arylsulfatase a. the present invention provides, among other things, compositions and methods for delivering lysome enzymes to the snc for effective treatment of diseases by storing lysomes. in some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct intrathecal administration in the snc, characterized by the fact that it comprises an arylsulfatase a (wing) protein, salt, and a polysorbate sulphate for the treatment of metachromatic leukodystrophy disease.método e composições para distribuição no snc de arilsulfatase a. a presente invenção fornece, entre outras coisas, composições e métodos para a entrega no snc de enzimas de lissomos para trat amento eficaz de doenças por armazenamento dos lissomos. em algumas modalidades, a presente invenção inclui uma formulação estável para administração intratecal direta no snc, caracterizado pelo fato de que compreende uma proteína arilsulfatase a (asa), sal, e um sulfactante de polisorbato para o tratamento da doença da leucodistrofia metacromática.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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