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PROCÉDÉS ET COMPOSITIONS POUR L'ADMINISTRATION AU SNC D'ARYLSULFATASE A
专利权人:
CAMPOLIETO, Paul;WRIGHT, Teresa Leah; INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;CHARNAS, Lawrence;CALIAS, Pericles;PAN, Jing;SALAMAT-MILLER, Nazila;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.;SHAHROKH, Zahra;TAYLOR, Katherine
发明人:
SALAMAT-MILLER, Nazila,TAYLOR, Katherine,CAMPOLIETO, Paul,SHAHROKH, Zahra,PAN, Jing,CHARNAS, Lawrence,WRIGHT, Teresa Leah,CALIAS, Pericles
申请号:
USUS2011/041926
公开号:
WO2011/163650A3
申请日:
2011.06.25
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要:
Compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases are provided. A stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising an arylsulfatase A (ASA) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy Disease is disclosed.La présente invention concerne, entre autres, des compositions et des procédés pour l'administration au SNC d'enzymes lysosomales pour le traitement efficace de maladies liées au stockage lysosomal. Dans certains modes de réalisation, la présente invention comprend une formulation stable pour l'administration intrathécale directe au SNC comprenant une protéine arylsulfatase A (ASA), un sel, et un tensioactif de type polysorbate pour le traitement de la maladie leucodystrophie métachromatique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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