【Task】 Provided are novel vectors, compositions, and methods of treating neurodegenerative diseases characterized by defective UBE3A. SOLUTION: The UBE3A gene, which encodes the E6-AP of ubiquitin ligase, has been shown to be involved in Angelman syndrome (AS). A feature of this gene is neuron-specific maternal imprinting. Most AS cases have mutations or deletions in the maternal UBE3A gene, as well as uniparental disomy or abnormal methylation of the maternal gene. A UBE3A protein construct was created with additional sequences that allow cell secretion and uptake by adjacent neurons. This UBE3A vector can be used for gene therapy, which supplies neurons with E6-AP functional proteins to save them from disease pathology. [Selection diagram] Fig. 1【課題】 新規のベクター、組成物、および、欠損UBE3Aによって特徴付けられる神経変性疾患の治療方法を提供する。【解決手段】 ユビキチンリガーゼのE6-APをコードするUBE3A遺伝子は、アンジェルマン症候群（AS）に関与することが分かっている。この遺伝子の特徴は、ニューロン特異的な母親性刷り込みである。AS症例の多くで母親由来のUBE3A遺伝子に変異又は欠失あり、その他に、片親性ダイソミーまたは母親由来遺伝子の異常なメチル化によるものがある。UBE3Aタンパク質コンストラクトを、細胞からの分泌と隣接神経細胞による取り込みとを可能にする付加配列とともに、作成した。このUBE3Aベクターは、ニューロンにE6-AP機能タンパク質を供給して疾患病状から救う、遺伝子治療に使用できる。【選択図】図１
