The Sydney Children's Hospitals Network (Randwick and Westmead);Children's Medical Research Institute;Mt. Sinai Hospital
发明人:
申请号：
EP15764909.6
公开号：
EP3119896A1
申请日:
2015.03.23
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要：
Provided herein are methods for facilitating or inducing stable transgene integration and expression in a proliferating cell, comprising administering to the cell (i) a recombinant AAV (rAAV) vector comprising the transgene flanked by transposon-derived inverted terminal repeat sequences, which sequences are in turn flanked by AAV-derived inverted terminal repeat regions, and (ii) a source of a transposase that recognises said transposon-derived inverted terminal repeat sequences and directs the genomic integration of the transgene into the genome of the proliferating cell. Also provide are methods and transgene delivery systems for the treatment or prevention of diseases affecting, associated with or characterised by proliferating cells.La présente invention concerne des procédés conçus pour faciliter ou induire l'intégration stable d'un transgène et son expression dans une cellule en prolifération, comprenant l'administration à la cellule (i) d'un vecteur AAV recombiné (rAAV) contenant le transgène encadré par des séquences terminales inversées répétées dérivées de transposons, elles-mêmes encadrées par des régions terminales inversées répétées dérivées du AAV, et (ii) une source de transposase qui reconnaît lesdites séquences terminales inversées répétées dérivées de transposons et dirige l'intégration génomique du transgène dans le génome de la cellule en prolifération. L'invention concerne également des méthodes et des systèmes d'administration de transgènes pour traiter ou prévenir les maladies affectant, associées à, ou caractérisées par, des cellules en prolifération, y compris les maladies hépatiques pédiatriques, les maladies de la moelle osseuse et le cancer.
