PRAKASH THAZHA P,プラカシュ，タジャ・ピー,SETH PUNIT P,セス，プニット・ピー,SWAYZE ERIC E,スウェイジ，エリック・イー,MARK J GRAHAM,グラハム，マーク・ジェイ,プラカシュ,タジャ・ピー,セス,プニット・ピー,スウェイジ,エリック・イー,グラハム,マーク・ジェイ
申请号：
JP2017182019
公开号：
JP2018027091A
申请日:
2017.09.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide antisense compounds with sequence specificity as means for target validation and gene functionalization, and as therapeutics to selectively modulate expression of genes involved in pathogenesis of diseases.SOLUTION: A compound comprises a modified oligonucleotide and a conjugate, where the modified oligonucleotide consists of 12 to 30 linked nucleosides and comprises a nucleobase sequence comprising a portion of at least eight contiguous nucleobases complementary to an equal length portion of nucleobases 3901 to 3920 of a specific sequence, where the nucleobase sequence of the modified oligonucleotide is at least 80% complementary to the specific sequence.SELECTED DRAWING: None【課題】配列特異性は、標的の検証および遺伝子の機能化の手段、並びに疾患の発病に関与する遺伝子の発現を選択的に調節する治療薬のアンチセンス化合物の提供。【解決手段】修飾オリゴヌクレオチドおよび共役基を含む化合物であって、前記修飾オリゴヌクレオチドが、１２～３０個の連結したヌクレオシドからなり、かつ特定の配列の核酸塩基３９０１～３９２０の等長部分に相補的な少なくとも８個の連続した核酸塩基の一部を含む核酸塩基配列を含み、前記修飾オリゴヌクレオチドの前記核酸塩基配列が、特定の配列に少なくとも８０％相補的である、化合物。【選択図】なし
