COMPOSITION PHARMACEUTIQUE POUR LA PRÉVENTION OU LE TRAITEMENT D'UNE MALADIE À PRION CONTENANT UN PRINCIPE ACTIF SOUS LA FORME DU GÈNE PRNP À L'AIDE D'UN VECTEUR ADÉNOVIRAL RECOMBINÉ
LEE, You Jin;박상열;설재원;JEONG, Jae Kyo;PARK, Sang Youel;문명희;전북대학교산학협력단;MOON, Myung Hee;SEOL, Jae Won;INDUSTRIAL COOPERATION FOUNDATION CHONBUK NATIONAL UNIVERSITY;이유진;정재교
发明人:
JEONG, Jae Kyo,정재교,MOON, Myung Hee,문명희,LEE, You Jin,이유진,SEOL, Jae Won,설재원,PARK, Sang Youel,박상열
申请号：
KRKR2011/010340
公开号：
WO2013/042833A1
申请日:
2011.12.29
申请国别(地区):
KR
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to a pharmaceutical composition for the prevention or treatment of a prion disease containing an active ingredient in the form of the Prnp gene using a recombinant adenovirus vector. In a system in which the Prnp gene is transfected into a mouse nerve cell strain (Zpl 3-4) from which the Prnp gene has been knocked out by using the recombinant adenovirus vector according to the present invention, in the normoxic state PrPC is over-expressed, and the proportion of annexin V (+) cells, which is to say cells where apoptosis has occurred, and the LDH activity are significantly reduced as compared with Zpl 3-4 cells transfected with a recombinant adenovirus vector (Ad-lacZ) having no expression cassette. Consequently, The Prnp gene transfection system using a recombinant adenovirus vector according to the present invention protects nerve cells by suppressing PrPSc-mediated nerve cell death, and thus can be used to advantage in the prevention or treatment of prion diseases.La présente invention concerne une composition pharmaceutique pour la prévention ou le traitement d'une maladie à prion contenant un principe actif sous la forme du gène Prnp à l'aide d'un vecteur adénoviral recombiné. Dans un système dans lequel le gène Prnp est transfecté dans une souche de cellules nerveuses de souris (Zpl 3-4) desquelles le gène Prnp a été totalement inactivé par l'utilisation du vecteur adénoviral recombiné selon la présente invention, dans l'état normoxique PrPC est surexprimé, et la proportion de cellules annexine V (+), à savoir des cellules où s'est produite l'apoptose, et l'activité LDH sont significativement réduites par comparaison avec des cellules Zpl 3-4 transfectées avec un vecteur adénoviral recombiné (Ad-lacZ) ne possédant pas de cassette d'expression. En conséquence, le système de transfection du gène Prnp à l'aide du vecteur adénoviral recombine selon la présente invention protège les cellules nerveuses par suppression de la mort des cell
