RICHARD, Guy-Franck,MOSBACH, Valentine,VITERBO, David
申请号：
EPEP2014/075718
公开号：
WO2015/078935A1
申请日:
2014.11.26
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要：
The application relates to means, which derive from TAL effectors and TALENs. The structure of the means of the application is especially adapted for partial or full deletion of at least one DNA tandem repeat, more particularly for partial or full deletion of at least one DNA tandem repeat in a double-stranded DNA, more particularly for partial or full deletion of at least one DNA tandem repeat, which is contained in a double-stranded DNA and, which forms a complex secondary structure, such as a hairpin, a triple helix or a tetraplex secondary structure. The means of the application are notably useful in the treatment and/or prevention and/or palliation of a disease or disorder involving at least one DNA tandem repeat, such as DM1, SCA8, SCA12, HDL2, SBMA, HD, DRPLA, SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA17, PSACH, DM2, SCA10, SPD1, OPMD, CCD, HPE5, HFG syndrome, BPES, EIEE1, FRAXA, FXTAS and FRAXE.La présente demande porte sur des moyens, qui dérivent d'effecteurs TAL et de TALEN. La structure desdits moyens est spécialement conçue pour la délétion partielle ou complète d'au moins une répétition ADN en tandem, plus particulièrement pour la délétion partielle ou complète d'au moins une répétition ADN en tandem dans un ADN double brin, plus particulièrement pour la délétion partielle ou complète d'au moins une répétition ADN en tandem, qui est contenue dans un ADN double brin et qui forme une structure secondaire complexe, telle qu'une épingle à cheveu, une triple hélice ou une structure secondaire tétraplex. Les moyens selon la présente invention sont particulièrement utiles dans le traitement et/ou la prévention et/ou les soins palliatifs d'une maladie ou d'un trouble impliquant au moins une répétition ADN en tandem, telle que DM1, SCA8, SCA12, HDL2, SBMA, HD, DRPLA, SCA1, SCA2, SCA3, SCA6, SCA7, SCA17, PSACH, DM2, SCA10, SPD1, OPMD, CCD, HPE5, le syndrome HFG, BPES, EIEE1, FRAXA, FXTAS et FRAXE.
