Pre-mRNA splice switching or regulatory oligonucleotides containing bicyclic scaffold moieties with improved characteristics for the treatment of genetic disorders

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专利权人:

バイオマリン;ベー．フェー．;テクノロジーズ

发明人:

ファン ドイテコム， ジュディス クリスティーナ セオドラ,デ ヴィッサー， ピーター クリスチャン

申请号：

JP2018566905

公开号：

JP2019522972A

申请日:

2017.07.05

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present invention provides antisense splice switching oligonucleotides with improved features that enhance clinical applicability to treat, ameliorate, prevent and / or delay neuromuscular disorders such as DMD. [Selection figure] None本発明は、ＤＭＤなどの神経筋障害を治療する、寛解させる、予防する及び／又は遅延させるための、臨床適用性を増強する改善された特徴を有するアンチセンススプライススイッチングオリゴヌクレオチドを提供する。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/