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Optimized lentiviral vector for XLA gene therapy
专利权人:
ホスピタル,;リサーチ;インスティテュート;ディービーエー;チルドレンズ;シアトル
发明人:
ローリングス,デイヴィッド,ジェイ.,ソマー,カレン,シン,スワティ
申请号:
JP2019557373
公开号:
JP2020517268A
申请日:
2018.04.19
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Compositions and methods for treating, suppressing or alleviating XLA in a subject identified or selected as being able to benefit from a therapeutic for treating, suppressing or alleviating X-linked agammaglobulinemia (XLA) Is disclosed. Representative embodiments include gene therapy constructs and methods of gene therapy that restore or increase expression of Bruton's tyrosine kinase (BTK).X連鎖無γグロブリン血症(XLA)を治療、抑制または緩和するための治療法の恩恵を受け得る対象として特定または選択された対象において、XLAを治療、抑制または緩和するための組成物および方法を開示する。代表的な実施形態は、ブルトン型チロシンキナーゼ(BTK)の発現を回復または増加させる遺伝子療法用構築物および遺伝子療法の方法を含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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