用于治疗性化合物的靶向配体
- 专利权人:
- 箭头药业股份有限公司
- 发明人:
- D·B·罗泽玛,D·H·维基菲尔德,A·V·布罗金,J·D·本森,李*,裴涛,F·弗雷兹
- 申请号：
- CN201780016137.8
- 公开号：
- CN109069529A
- 申请日:
- 2017.03.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本文述及可以与化合物(如治疗性化合物)连接的新型靶向配体,其可用于将化合物导向体内的靶标。本文所公开的靶向配体可以将表达抑制性寡聚化合物(如RNAi试剂)靶向肝脏细胞,以调节基因表达。本文所公开的靶向配体当与表达抑制性寡聚化合物偶联时可以用于各种应用,包括用于治疗、诊断、靶标验证和基因组开发应用。包括本文所公开的靶向配体的组合物当与表达抑制性寡聚化合物连接时能够介导肝脏细胞(如肝细胞)中靶核酸序列的表达,这可以用于治疗对细胞、组织或生物体基因表达或活性响应的疾病或病症。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
