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SYNTHETIC MINI/MICRO-DYSTROPHIN GENES TO RESTORE NNOS TO THE SARCOLEMMA
专利权人:
发明人:
申请号:
EP08724643.5
公开号:
EP2125006B1
申请日:
2008.01.18
申请国别(地区):
EP
年份:
2013
代理人:
摘要:
The present invention provides novel dystrophin mini/micro-genes that retain the essential biological functions of a full-length dystrophin gene. More particularly, the present invention provides to a series of synthetic mini/micro-dystrophin genes capable of restoring neuronal nitric oxide synthase (nNOS) to the sarcolemma. A method as well as a pharmaceutical composition for treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), Becker Muscular Dystrophy (BMD), and X-linked Dilated Cardiomyopathy (XLDC) are also provided.La présente invention propose de nouveaux mini/microgènes de dystrophine qui retiennent les fonctions biologiques essentielles dun gène de dystrophine de longueur entière. Plus particulièrement, la présente invention propose une série de mini/microgènes synthétiques de la dystrophine capables de redonner de loxyde nitrique synthétase neuronale (nNOS) au sarcolemme. Un procédé ainsi quune composition pharmaceutique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), de la dystrophie musculaire de Becker (BMD), et de la cardiomyopathie dilatée liée à X (XLDC) sont également proposés.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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