Method and related means for efficient exon (44) skipping in Duchenne muscular dystrophy

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专利权人:

アカデミシュ ジーケンハウス ライデン;バイオマリン テクノロジーズ ベー．フェー．;バイオマリン テクノロジーズ ベー.フェー.

发明人:

プラテンブルク、ジェラルドゥス ヨハネス,デ キンペ、ヨセフス ヨハネス,ファン ドイテコム、ジュディス クリスティーナ テオドラ,ファン オメン、ギャリット － ヤン ボウデヴィン,アールツマ － ラス、アンネミーケ,ファン オメン、ギャリット - ヤン ボウデヴィン,アールツマ - ラス、アンネミーケ

申请号：

JP2014135349

公开号：

JP5891268B2

申请日:

2014.06.30

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

The invention provides a method for modulating skipping of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) gene in a cell. More specifically, the invention provides methods and means for modulating skipping of exon 44 of DMD. The invention further provides nucleic acid molecules that can be used for a method of the invention, expression methods for expression of a nucleic acid molecule in a cell, and use of a nucleic acid molecule for modulating skipping of DMD in a cell.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/