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Gene therapy for cilia
专利权人:
ユーシーエル ビジネス リミテッド
发明人:
ビールズ,フィリップ,ヘルナンデス,ビクター
申请号:
JP2019560667
公开号:
JP2020518269A
申请日:
2018.05.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
A vector for treating ciliary disease such as Bardet-Beedle syndrome, wherein the vector comprises a promoter operably linked to the cilia disease gene, wherein the vector transduces the ciliary gene into multiple organs. And the promoter is a ubiquitous promoter capable of providing expression of a cilia disease gene in a transduced organ, the cilia disease gene corresponding to a functional protein mutated in cilia disease. A vector encoding the protein is described. Also described is the use of the above vector in a method of treating cilia, comprising administering a therapeutically effective amount of the vector to a patient suffering from cilia.バルデ・ビードル症候群などの繊毛病を処置するためのベクターであって、該ベクターが、繊毛病遺伝子に動作可能に連結されたプロモーターを含み、該ベクターが、多臓器への繊毛病遺伝子の形質導入を提供することができ、該プロモーターが、形質導入された臓器における繊毛病遺伝子の発現を提供し得るユビキタスプロモーターであり、該繊毛病遺伝子が、繊毛病において突然変異された機能的タンパク質に対応する該タンパク質をコードする、ベクターが記載される。同じく記載されるのは、該ベクターの治療有効量を繊毛病に罹患した患者に投与することを含む、繊毛病を処置する方法における上記ベクターの使用である。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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