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HSD17B13 variant and its use
专利权人:
리제너론 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人:
아불-후슨 노라 에스.,가츠맨 옴리,리 알렉산더,쳉 시핑,신 유롱,페파니스 에반겔로스,하트포드 수잔느,그로마다 제스퍼,듀이 프레데릭 이.,바라스 아리스,쉴디너 알란
申请号:
KR1020197023931
公开号:
KR1020190112004A
申请日:
2018.01.19
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要:
Compositions associated with HSD17B13 variants, and cells comprising such nucleic acids and proteins, are provided, including isolated nucleic acids and proteins associated with variants of HSD17B13 . Also provided are methods associated with variants of HSD17B13 . These methods modify cells through the use of any combination of nuclease agents, exogenous donor sequences, transcriptional activators, transcriptional inhibitors, and expression vectors to express nucleic acids encoding recombinant HSD17B13 gene or HSD17B13 protein. It includes. Also provided are therapeutic and prophylactic methods for treating subjects with or at risk of developing chronic liver disease.HSD17B13의 변종과 관련된 분리된 핵산 및 단백질을 포함하여, HSD17B13 변종과 관련된 조성물, 및 이런 핵산 및 단백질을 포함하는 세포가 제공된다. 또한 HSD17B13의 변종과 관련된 방법이 제공된다. 이러한 방법은 재조합 HSD17B13 유전자 또는 HSD17B13 단백질을 암호화하는 핵산을 발현시키기 위하여 뉴클레아제 제제, 외인성 도너 서열, 전사 활성화제, 전사 억제자, 및 발현 벡터의 임의의 조합을 사용을 통해 세포를 변형시키는 방법을 포함한다. 또한 만성 간 질환을 가졌거나 발병의 위험이 있는 대상체를 치료하기 위한 치료 및 예방 방법이 제공된다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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