パーンデー，サンジェイ・ケイ,マクラウド，ロバート・エイ,スウェイジ，エリック・イー,ベネット，シー・フランク,SANJAY K PANDEY,ROBERT A MACLEOD,SWAYZE ERIC E,BENNETT C FRANK
申请号：
JP2019212072
公开号：
JP2020039361A
申请日:
2019.11.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention provides methods, compounds and compositions for reducing the expression of DMPK mRNA and protein in animals. A nucleobase sequence comprising from 10 to 30 linked nucleosides and comprising a complementary region containing at least 8 contiguous nucleobases complementary to an equal length target region of a DMPK nucleic acid A composition comprising a modified oligonucleotide comprising a modified oligonucleotide, a pharmaceutically acceptable carrier or diluent, and a method of reducing DMPK mRNA in a cell, comprising contacting the cell with the composition. [Selection diagram] None【課題】動物において、ＤＭＰＫのｍＲＮＡ及びタンパク質の発現を低減させる方法、化合物及び組成物の提供。【解決手段】１０～３０個の連結したヌクレオシドから成り、ＤＭＰＫ核酸の等しい長さの標的領域に対して相補的な少なくとも８個の連続的な核酸塩基を含有する相補的領域を含む核酸塩基配列を有する修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物、医薬的に許容可能な担体または希釈剤を含む組成物、及び細胞と該組成物と接触させることを含む、細胞のＤＭＰＫのｍＲＮＡの低減方法。【選択図】なし
