CHILDRENS MEDICAL CENTER CORP;ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレーション
发明人:
STUART H ORKIN,オーキン スチュアート エイチ．,DANIEL E BAUER,バウアー ダニエル イー．,XU JIAN,シュウ ジエン,オーキン スチュアート エイチ.,バウアー ダニエル イー.
申请号：
JP2017241379
公开号：
JP2018085987A
申请日:
2017.12.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide targeting of BCL11A (zinc finger transcription factor of the C2H2 type) distal regulatory element for re-induction of fetal hemoglobin.SOLUTION: The method for producing progenitor cells having reduced BCL11A mRNA or protein expression includes a step of bringing an agent that binds to cellular genomic DNA on chromosome 2 positions 60,716,189 to 60,728,612 (according to the UCSC genome browser hg 19 human genome assembly) into contact with isolated progenitor cells, thereby reducing BCL11A mRNA or protein expression.SELECTED DRAWING: None【課題】胎児型ヘモグロビンの再誘導のためのＢＣＬ１１Ａ（C2H2型の亜鉛フィンガー転写因子）遠位調節エレメントの標的化の提供。【解決手段】減少したBCL11AmRNAまたはタンパク質の発現を有する前駆細胞を産生するための方法であって、第2染色体の位置60,716,189～60,728,612(UCSCゲノムブラウザhg19ヒトゲノムアセンブリによる)上の細胞ゲノムDNAに結合する薬剤と、単離された前駆細胞を接触させ、それによってBCL11AのmRNAまたはタンパク質の発現を低減させる段階を含む、方法。【選択図】なし
