POLYTHÉRAPIES UTILISÉES DANS LE TRAITEMENT DE L'AMYOTROPHIE SPINALE

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专利权人:

THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.;INDIANA UNIVERSITY RESEARCH & TECHNOLOGY CORPORATION

发明人:

ANDROPHY, Elliot J.,HODGETTS, Kevin,CALDER, Alyssa Nicole

申请号：

USUS2017/019156

公开号：

WO2017/147312A1

申请日:

2017.02.23

申请国别(地区):

US

年份:

2017

代理人:

摘要：

Disclosed herein are compositions and methods for treatment of spinal muscular atrophy (SMA). In certain embodiments, compounds are provided that increase full-length survival of motor neuron (SMN) protein production by an SMN2 gene.L'invention concerne des compositions et des méthodes pour le traitement de l'amyotrophie spinale (AS). Dans certains modes de réalisation, l'invention concerne des composés qui augmentent la survie en pleine longueur de la production d'une protéine du motoneurone (SMN) par un gène SMN2.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/