The present invention provides a composition for preparing, producing, and therapeutically using a polynucleotide molecule encoding a low density lipoprotein receptor comprising at least one mutation (eg, an LDLR signal facilitating mutation) and Regarding the method.本発明は、少なくとも1つの変異(例えばLDLRシグナル促進変異)を含んでなる、低密度リポタンパク質受容体をコードするポリヌクレオチド分子を調製し、製造し、および治療的に使用するための組成物および方法に関する。