Αποκαλύπτονται εδώ ενώσεις, συνθέσεις και μέθοδοι για την τροποποίηση της συγκόλλησης SMN2 mRNA σε ένα κύτταρο, ιστό ή ζώο. Παρέχονται επίσης χρήσεις αποκαλυπτόμενων ενώσεων και συνθέσεων στην παραγωγή ενός φαρμάκου για την αγωγή νόσων και διαταραχών, όπου συμπεριλαμβάνεται η νωτιαία μυϊκή ατροφία.Associations are revealed here,compositions and methods for changing the SMN2 mRNA weld to a cell,tissue or animal. Revealing compounds and compounds are also used in the production of a medicinal product for the treatment of diseases and disorders,including spinal muscular atrophy.
