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mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬
专利权人:
MATSUO MASAFUMI
发明人:
MATSUO MASAFUMI,松尾 雅文,TAKESHIMA YASUHIRO,竹島 泰弘,KOIZUMI MAKOTO,小泉 誠
申请号:
JP2016095419
公开号:
JP2016182122A
申请日:
2016.05.11
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a therapeutic agent having a wider applicable range and higher effect by improving antisense oligonucleotide to an SES (splicing enhancer sequence) that exists in exons 19, 41, 45, 46, 44, 50, 55, 51 or 53 of a dystrophin gene.SOLUTION: There is provided an oligonucleotide having a base sequence complementary to nucleotide number 2571-2607, 2578-2592, 2571-2592, 2573-2592, 2578-2596, 2578-2601, 2575-2592 or the like of a dystrophin cDNA (Gene Bank accession No. NM_004006.1), and a muscular dystrophy therapeutic agent containing the same.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2017,JPO&INPIT【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSES(スプライシン増強配列)に対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供すること。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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