GEORGE, DICKSON,THOMAS, VOIT,PHILIPPE, MOULLIER,CAROLINE LE, GUINER
申请号：
TR201811260
公开号：
TR201811260T4
申请日:
2015.06.29
申请国别(地区):
TR
年份:
2018
代理人:
摘要：
A composition comprising a gene therapy product for use in the treatment of a dystrophic disease in a subject, advantageously in humans, wherein:- the gene therapy product comprises a nucleic acid sequence encoding a functional microdystrophin；- the composition is systemically administered.Bir kompozisyon, gen terapi ürününün işlevsel bir mikrodistrofini enkode eden bir nükleik asit dizilimini içerdiği, kompozisyonun sistematik olarak uygulandığı, avantajlı olarak insanlarda kullanılmak üzere, bir distrofik hastalığın tedavisinde kullanım için bir gen terapi ürününü içermektedir.
