GENZYME CORPORATION;ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI
发明人:
EDWARD H., SCHUCHMAN,ROBERT J., DESNICK,,GERALD F., COX,LAURA P., ANDREWS,JAMES M., MURRAY
申请号：
TR201911293
公开号：
TR201911293T4
申请日:
2010.08.28
申请国别(地区):
TR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The invention relates to dose escalation enzyme replacement therapy using acid sphingomyelinase (ASM) for the treatment of human subjects having acid sphingomyelinase deficiency (ASMD), and, in particular, patients with non-neurological manifestations of Niemann-Pick Disease (NPD), and in certain embodiments, NPD type B.Buluş asit sfingomiyelinaz yetmezliğine (ASMD) sahip insan süjelerin, ve özellikle Niemann Pick hastalığının (NPD) nörolojik olmayan belirtilerine, ve belirli yapılandırmalarda NPD tip B'ye sahip olan hastaların tedavisine yönelik asit sfingomiyelinaz (ASM) kullanılarak doz artırımlı enzim replasman terapisi ile ilgilidir.
