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增强靶基因沉默效率的siRNA分子及其应用
- 专利权人:
- 武汉泽智生物医药有限公司
- 发明人:
- 季爱民,岑柏宏,黄文,黎权辉
- 申请号：
- CN201910771966.8
- 公开号：
- CN110540992A
- 申请日:
- 2019.21.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种增强靶基因沉默效率的siRNA分子,其正义链除3’末端碱基外,所有核苷酸中的戊糖结构上的2’‑OH位均被2’‑氟或2’‑甲氧基取代;其反义链5’端碱基进行磷酸化修饰,起始后奇数位碱基用2’‑甲氧基修饰,偶数位碱基用2’‑氟修饰,且反义链3’端数起与靶基因互补的前3个碱基都用2’‑甲氧基修饰;该siRNA分子反义链3’可用磷酸酯键或硫代磷酸酯键连接1‑10个脱氧胸腺嘧啶,且确保含有2个硫代磷酸酯键修饰核苷酸骨架。本发明可用于沉默细胞因子VEGFR2、PIK3CB或EGFR的基因表达,组织靶向性分子修饰siRNA分子以提高转染效率,抑制内体质膜循环相关细胞因子功能,增加其基因沉默效率;同时这些siRNA分子单独或联合使用可用于治疗因基因突变或过表达引起的疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
