Feng ZHANG,Robert LANGER,Daniel G. ANDERSON,James DAHLMAN,Randall J. PLATT
申请号：
MX2016007327
公开号：
MX2016007327A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides for delivery, engineering and optimization of systems, methods, and compositions for manipulation of sequences and/or activities of target sequences. Provided are delivery particle formulations and/or systems comprising one or more components of a CRISPR-Cas system, which are means for targeting sites for delivery. The delivery particle formulations of the invention are preferably nanoparticle delivery formulations and/or systems. Also provided are vectors and vector systems some of which encode one or more components of a CRISPR complex, as well as methods for the design and use of such vectors. Also provided are methods of directing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to ensure enhanced specificity for target recognition and avoidance of toxicity and to edit or modify a target site in a genomic locus of interest to alter or improve the status of a disease or a condition.La invención proporciona el suministro, modificación y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias y/o actividades de secuencias diana. Se proporcionan formulaciones y/o sistemas de suministro de partículas que comprenden uno o más componentes de un sistema CRISPR-Cas que son medio para dirigirse a sitios para el suministro. Las formulaciones de suministro de partículas de la invención son preferentemente formulaciones y/o sistemas de suministro de nano partículas. También se proporcionan vectores y sistemas vectoriales, donde algunos de los cuales codifican uno o más componentes de un complejo CRISPR, así como también métodos para el diseño y uso de tales vectores, También se proporcionan métodos para dirigir la formación del complejo CRISPR en células eucariotas para garantizar una mejor especificidad en lo que se refiere al reconocimiento de la diana y para evitar toxicidad y para editar o modificar un sitio diana en un locus genómico de interés con el fin de alterar o mejorar el estado de una enfermedad o afección.
