BIONTECH RNA PHARMACEUTICALS GMBH;TRON - TRANSLATIONALE ONKOLOGIE AN DER UNIVERSITÄTSMEDIZIN DER JOHANNES GUTENBERG-UNIVERSITÄT MAINZ GEMEINNÜTZIGE GMBH
发明人:
SAHIN, Ugur
申请号：
EPEP2020/050463
公开号：
WO2020/144295A1
申请日:
2020.01.09
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to local delivery to an organ and/or tissue of an agent such as a peptide and/or polypeptide, by administration of an RNA molecule encoding such agent to an afferent blood vessel of the organ and/or tissue. The agent is thus able to provide its biological function, e.g., therapeutic effect, locally and avoid unwanted systemic effects, including any toxicity observed when the agent encoded by the RNA and/or the encoding RNA itself is administered systemically.La présente invention concerne l'administration locale à un organe et/ou un tissu d'un agent tel qu'un peptide et/ou un polypeptide, par l'administration d'une molécule d'ARN codant pour un tel agent à un vaisseau sanguin afférent de l'organe et/ou du tissu. L'agent est ainsi capable de fournir sa fonction biologique, par exemple un effet thérapeutique, localement et d'éviter des effets systémiques indésirables, y compris toute toxicité observée lorsque l'agent codé par l'ARN et/ou l'ARN codant lui-même est administré de manière systémique.
