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用于消除免疫抑制疗法期间JC病毒激活和PML(进行性多灶性白质脑病)风险的基因编辑方法和组合物
- 专利权人:
- 切除生物治疗公司
- 发明人:
- K·哈利利,托马斯·马尔科姆,肯尼斯·I·科恩
- 申请号：
- CN201680071662.5
- 公开号：
- CN108473527A
- 申请日:
- 2016.12.08
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 一种通过施用有效量的指向JCV基因组中的至少一种靶序列的基因编辑组合物、切割JCV基因组中的靶序列、破坏JCV基因组、消除JCV感染、消除JCV激活的风险、并且用免疫抑制疗法治疗受试者来消除接受免疫抑制疗法的受试者中JCV激活风险的方法。披露了一种药物组合物,所述药物组合物包括编码CRISPR相关内切核酸酶的至少一种分离的核酸序列和具有与JCV DNA中的靶序列互补的间隔子序列的至少一种gRNA,所述分离的核酸序列被包括在至少一种表达载体中。披露了包括至少一种分离的核酸序列的药物组合物,所述分离的核酸序列编码靶向JCV基因组的至少一种核苷酸序列的至少一种TALEN、至少一种ZFN、或至少一种argonaute蛋白。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
