Η παρούσα εφεύρεση σχετίζεται με την ενδορραχιαία χορήγηση (IT) του ανασυνδυασμένου ενζύμου για την θεραπεία των διαταραχών της λυσοσωματικής αποθήκευσης. Σε μία παραδειγματική εφαρμογή, η ενδορραχιαία χορήγηση των ενέσεων της ανθρώπινης α-Λ-ιδουρονιδάσης (rhIDU) σε μολυσμένα ζώα με MPS I είχε ως αποτέλεσμα την σημαντική πρόσληψη του ενζύμου, την σημαντική δραστικότητα της rh-ιδουρονιδάσης στον εγκέφαλο και τους μήνιγγες και μία μείωση στην αποθήκευση της γλυκοσαμινογλυκάνης (GAG) στα κύτταρα των υποκειμένων με MPS I σε σχέση με αυτή των φυσιολογικών υποκειμένων. Η ενδορραχιαία χορήγηση αποδείχθηκε περισσότερο αποτελεσματική από την ενδοφλέβια θεραπεία ως προς την ανακούφιση των συμπτωμάτων της MPS I, καταδεικνύοντας την ως μία χρήσιμη μέθοδο για την θεραπεία των διαταραχών στην λυσοσωματική αποθήκευση.The invention relates to a recombinant enzyme for intrathecal injection of lysosomal storage disease.In a typical application, intrathecal injection of human alpha-lambda-_delta____delta__ (rhidu) into infected animals with MPS I leads to significant results. Enzyme absorption；Important activity RH brain and meninges and reduction of storage of gamma-lambda____in cells MPS I and related physiological basis.Intrathecal injection proved to be more effective than intravenous therapy in relieving symptoms of MPS I, showing that A useful method for the treatment of diseases.
