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MÉDICAMENT POUR DYSTROPHIE MUSCULAIRE THÉRAPEUTIQUE AYANT DES LIPOSOMES SOUS FORME DE BULLES CHARGÉS PAR MORPHOLINO EN TANT QUE PRINCIPE ACTIF
专利权人:
NEGISHI Yoichi;根岸 洋一; LTD.;TAKAHASHI Yoko;MARUYAMA Kazuo;高橋 葉子;丸山 一雄;NEPA GENE CO., LTD.;ARAMAKI Yukihiko;新槇 幸彦;ネッパジーン株式会社;NEPA GENE CO.
发明人:
NEGISHI Yoichi,根岸洋一,TAKAHASHI Yoko,高橋葉子,MARUYAMA Kazuo,丸山一雄,ARAMAKI Yukihiko,新槇幸彦
申请号:
JPJP2012/061020
公开号:
WO2012/153635A1
申请日:
2012.04.25
申请国别(地区):
JP
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention addresses the problem of providing a technique for introducing a PMO of markedly improved cell permeability and of considerably improved introduction efficiency. The present invention thereby addresses the problem of providing a therapeutic drug for dramatically mitigating the pathological condition of DMD. The present invention provides a therapeutic drug for Duchenne muscular dystrophy, the drug being characterized in containing as an active ingredient a bubble liposome having a specific morpholino oligomer (PMO) bound to the surface, and characterized in that ultrasonically irradiating muscle tissue from outside the body after administration to muscle tissue or a blood vessel causes the PMO to be introduced with high efficiency into the muscle fiber (muscle cells) of the muscle tissue.La présente invention traite le problème de fourniture d'une technique pour introduire un PMO de perméabilité cellulaire nettement améliorée et d'efficacité d'introduction considérablement améliorée. La présente invention traite ainsi le problème de fourniture d'un médicament thérapeutique pour réduire de façon spectaculaire l'état pathologique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La présente invention porte sur un médicament thérapeutique pour la dystrophie musculaire de Duchenne, le médicament étant caractérisé en ce qu'il contient, en tant que principe actif, des liposomes sous forme de bulles ayant un oligomère morpholino spécifique (PMO) lié à la surface, et caractérisé en ce que l'irradiation par ultrasons d'un tissu musculaire à partir de l'extérieur du corps après une administration au tissu musculaire ou à un vaisseau sanguin amène le PMO à être introduit avec une grande efficacité dans la fibre musculaire (cellules musculaires) du tissu musculaire.本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。 本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー(PMO)を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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