一种VWF前肽表达载体及其制备方法和应用
- 专利权人:
- 上海交通大学医学院附属瑞金医院
- 发明人:
- 王学锋,武文漫,周爱武,梁茜
- 申请号：
- CN202110982954.7
- 公开号：
- CN113862301A
- 申请日:
- 2021.08.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2021
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及一种VWF前肽表达载体及其制备方法和应用，包括VWF信号肽和VWF结构域D1D2区的编码序列以及终止密码子。基于VWF前肽参与VWF多聚体组装的作用机制，本发明的VWF前肽表达载体可以仅仅通过引入正常的VWF前肽，恢复部分先天性VWF多聚体形成障碍，为通过“蛋白质结构编辑”在蛋白水平上纠正先天性缺陷的基因治疗策略铺平了道路。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
