AGENTS POLYNUCLÉOTIDIQUES DE CIBLAGE D'ACIDE AMINOLÉVULINIQUE SYNTHASE-1 (ALAS1) ET UTILISATIONS DE CEUX-CI

• 收藏
• 分享

专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS; INC.

发明人:

HINKLE, Gregory

申请号：

USUS2015/055989

公开号：

WO2016/061487A1

申请日:

2015.10.16

申请国别(地区):

US

年份:

2016

代理人:

摘要：

The invention relates to polynucleotide agents, e.g., antisense polunucleotide agents, targeting the ALAS 1 gene, and methods of using such agents to alter (e.g., inhibit) expression of ALAS 1 and to treat ALAS 1 associated diseases, e.g., porphyria.L'invention concerne des agents polynucléotidiques, par exemple, des agents polunucleotidiques antisens, ciblant le gène ALAS1, et des méthodes d'utilisation de ces agents pour modifier (par exemple, inhiber) l'expression d'ALAS1 et pour traiter des maladies associées à ALAS1, par exemple, la porphyrie.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/