Modified friedreich ataxia genes and vectors for gene therapy
- 专利权人:
- Bamboo Therapeutics; Inc.
- 发明人:
- Samulski, Richard J.
- 申请号：
- AU2016347887
- 公开号：
- AU2016347887B2
- 申请日:
- 2016.11.01
- 申请国别(地区):
- AU
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- The present invention relates to a modified FXN gene providing for increased expression of the encoded protein frataxin that can be used for treatment of Friedreich ataxia.
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
