VAN OMMEN, GARRIT-JAN,VAN DEUTEKOM, JUDITH,DEN DUNNEN, JOHANNES,AARTSMA-RUS, ANNEMIEKE
申请号:
ES04722479
公开号:
ES2452293T3
申请日:
2004.03.22
申请国别(地区):
ES
年份:
2014
代理人:
摘要:
Method for generating an oligonucleotide comprising determining, from a secondary structure of unexon RNA, a region that hybridizes with another part of said RNA (closed structure) and a region that does not hybridize to that structure (open structure), and subsequently generate an oligonucleotide, of which at least three consecutive nucleotides of said oligonucleotide are complementary to said closed structure and of which at least three other consecutive nucleotides of said oligonucleotide are complementary to said open structure and where the said RNA gene comprising said exon is transcribed, encodes a Duchenne muscular dystrophy gene (DMD), a collagen VI alpha 1 gene (COL6A1), a myotubular myopathy 1 gene (MTM1), a dysferlina gene (DYSF), an alpha 2 delaminin gene (LAMA2), a gene Emery-Dreifuss muscular dystrophy (EMD) and / or a calpain 3 gene (CAPN3).Método para generar un oligonucleótido que comprende determinar, de una estructura secundaria de ARN de unexón, una región que se hibrida con otra parte de dicho ARN (estructura cerrada) y una región que no se hibrida endicha estructura (estructura abierta), y posteriormente generar un oligonucleótido, del cual al menos tres nucleótidosconsecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura cerrada y del cual al menos otros tresnucleótidos consecutivos de dicho oligonucleótido son complementarios a dicha estructura abierta y donde el gen dedicho ARN que comprende dicho exón es transcrito, codifica un gen de distrofia muscular de Duchenne (DMD), un gende colágeno VI alfa 1 (COL6A1), un gen de miopatía miotubular 1 (MTM1), un gen de disferlina (DYSF), un gen delaminina alfa 2 (LAMA2), un gen de la distrofia muscular de Emery-Dreifuss (EMD) y/o un gen de calpaína 3 (CAPN3).