THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
KAY, MARK,MCCAFFREY, ANTON
申请号：
ES10178509
公开号：
ES2546829T3
申请日:
2002.07.19
申请国别(地区):
ES
年份:
2015
代理人:
摘要：
A pharmaceutical composition for use in a treatment method comprising administering the composition to an adult mammal to reduce the expression of a target sequence in the liver of said adult mammal, the composition comprising a pharmaceutically acceptable carrier and: a selected iRNA agent of an siRNA or hRNA, wherein said siRNA or hRNA are specific for a target sequence present in a liver cell of said adult mammal and reduce the expression of the target sequence and wherein the siRNA or hRNA are between 15 and 30 nucleotides or have a duplex structure of 15 to 29 base pairs in length； or a vector comprising DNA that is transcribed in vivo in said hRNA or siRNA.Una composición farmacéutica para su uso en un método de tratamiento que comprende administrar la composición a un mamífero adulto para reducir la expresión de una secuencia diana en el hígado de dicho mamífero adulto, comprendiendo la composición un vehículo farmacéuticamente aceptable y: un agente de iARN seleccionado de un ARNip o un ARNhp, en el que dichos ARNip o ARNhp son específicos para una secuencia diana presente en una célula hepática de dicho mamífero adulto y reducen la expresión de la secuencia diana y en donde el ARNip o el ARNhp tienen una longitud de entre 15 y 30 nucleótidos o tienen una estructura dúplex de 15 a 29 pares de bases de longitud； o un vector que comprende ADN que se transcribe in vivo en dichos ARNhp o ARNip.
