The present application provides a lentiviral vector used for the treatment of mucopolysaccharidosis, lentivirus, and preparation method and application thereof, wherein the lentiviral vector may be obtained by applying pTYF or modifying a pTYF lentiviral vector at the 5'-end splice donor site and it further comprises a MPS II gene. The MPS II gene is specifically connected into the pTYF or the modified lentiviral vector of the present invention, thereby achieving a more efficient gene delivery while ensuring safety, significantly increasing the expression level of the MPS II gene in transgenic brain-related cells, and more efficiently accomplishing the transfer of normal genes during the gene therapy of mucopolysaccharidosis.La présente invention concerne un vecteur lentiviral servant au traitement de la mucopolysaccharidose, du lentivirus, ainsi que son procédé de préparation et son application, le vecteur lentiviral pouvant être obtenu par application de pTYF ou modification d'un vecteur lentiviral pTYF au niveau du site donneur d'épissage d'extrémité 5'et comprenant en outre un gène MPS II. Le gène MPS II est spécifiquement relié dans le pTYF ou le vecteur lentiviral modifié selon la présente invention, ce qui permet d'obtenir une administration de gène plus efficace tout en garantissant la sécurité, d'augmenter significativement le niveau d'expression du gène MPS II dans des cellules transgéniques associées au cerveau, et de réaliser plus efficacement le transfert de gènes normaux pendant la thérapie génique de la mucopolysaccharidose.
